Blutgerinnungsstörung aTTP

aTTP ist eine seltene, lebensbedrohliche autoimmun vermittelte Blutgerinnungsstörung. Sie ist durch eine starke Gerinnselbildung in den kleinen Blutgefäßen im gesamten Körper gekennzeichnet. Die Folgen können schwere Thrombozytopenie, mikroangiopathische hämolytische Anämie, Ischämie und Organschäden, insbesondere von Gehirn und Herz sein.

Die derzeitige aTTP-Behandlung besteht aus täglichem Plasmaaustausch sowie Immunsuppression. Selbst mit der bisher verfügbaren Behandlung besteht für Patienten weiter ein Risiko akuter thrombotischer Komplikationen wie Schlaganfall und Herzinfarkt sowie des Wiederauftretens der Krankheit.

HERCULES nennt sich die gerade im NEJM veröffentlichte positive Zulassungsstudie zu Cablivi® (Caplacizumab) für die seltene Blutgerinnungsstörung aTTP. Die ihren primären Endpunkt erreichte Phase-III-Studie hat gezeigt, dass es bei Behandlung von Patienten mit erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (aTTP) mit Caplacizumab in Verbindung mit Plasmaaustausch und Immunsuppression zu einem signifikant schnelleren Ansprechen der Thrombozytenzahlen kommt. Die Verabreichung von Caplacizumab war mit einer “signifikanten Reduktion der Zahl der aTTP-bedingten Todesfälle, der Zahl von Rezidiven und schwerwiegender thromboembolischer Ereignisse während der Behandlung” verbunden .

Die EMA-Zulassung für das das Medikament wurde im August 2018 erteilt.

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