Leitlinien empfehlen bei Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) Tafamidis 61 mg
-
©Pixabay_jeftymatricio1
Neueste Entwicklungen in der Behandlung der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) wurden in einem von Pfizer veranstalteten Symposiums im Rahmen des Kongresses der Deutschen Kardiologischen Gesellschaft (DGK) in Mannheim vorgestellt. Die an sich schlechte Prognose der ATTR-CM (Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie) kann mit Tafamidis 61 mg (Vyndaqel®)deutlich verbessert werden. Grund ist, dass sie mittlerweile immer häufiger bereits früh erkannt und behandelt werden kann. Über Tafamidis 61 mg (Vyndaqel®) stehen nun klinische Langzeitdaten über mehr als 5 Jahre und gezeigtem Überlebensvorteil im Real-World-Setting zur Verfügung.
Eine ATTR-CM entsteht durch Ablagerungen von Amyloidfibrillen im Herzen und führt unter anderem zu Herzinsuffizienz und Arrhythmien. Neben Dyspnoe und Belastungsintoleranz können auch extrakardiale Symptome wie ein Karpaltunnelsyndrom auf eine ATTR-CM hindeuten. Man unterscheidet dabei zwei Subtypen: Die altersbedingte ATTR-CM vom Wildtyp (ATTRwt-CM) und die hereditäre ATTR-CM (ATTRv-CM) mit autosomal-dominantem Erbgang. Von einer ATTRwt-CM sind in erster Linie Männer >50 Jahre betroffen; die ATTRv-CM tritt meist im fünften bis sechsten Lebensjahrzehnt auf.
Da das Symptomspektrum breit gefächerte und unspezifische ist, kann es dazu führen, dass eine ATTR-Amyloidose fehldiagnostiziert und erst in fortgeschrittenen Stadien erkannt wird. Um eine kausale Therapie zu erhalten, mit der das Fortschreiten der Erkrankung verzögert und die Prognose der Patient:innen verbessert werden kann ist die frühe Diagnose jedoch wichtig. Tafamidis 61 mg Vyndaqel® wurde 2020 als erster Wirkstoff zur Behandlung beider Formen der ATTR-CM als einmal täglich einzunehmende Weichkapsel zugelassen. Basis waren die Daten der ATTR-ACTa-Zulassungsstudie, in der Tafamidis das Mortalitätsrisiko vs. Placebo nach 30 Monaten um 30 % und die Rate CV-bedingter Hospitalisierungen um 32 % senken konnte. Mittlerweile liegen mit der Long Term Extension Studie weitere klinische Daten zu Vyndaqel® vor, die seine langfristige Wirksamkeit und sehr gute Verträglichkeit über mehr als 5 Jahre belegen. Die Real-World-Daten der THAOS-Studie untermauern diese Evidenz darüber hinaus für den Einsatz von Tafamidis 61 im klinischen Alltag.