Fortgeschrittene Herzinsuffizienz: Positive klinische Ergebnisse zum Einsatz des Herzpflasters
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Die offene Phase-I/II-Studie BioVAT-HF prüft Sicherheit und Wirksamkeit funktioneller Herzmuskelpflaster, die aus menschlichen induzierten pluripotenten Stammzellen gewonnen werden. Diese Pflaster werden bei Patient:innen mit fortgeschrittener Herzinsuffizienz und reduzierter Ejektionsfraktion (HFrEF) auf den geschwächten Herzmuskel der linken Kammer aufgebracht.
Die Interimsanalyse schließt an eine Dosis-Eskalationsphase an, in der 16 Patient:innen mit einer zuvor definierten sicheren Höchstdosis behandelt und über drei Monate beobachtet wurden. Zu den Sicherheitsendpunkten zählten schwerwiegende kardiale Ereignisse, Rhythmusstörungen sowie das Auftreten von Immunreaktionen. Als primäre Wirksamkeitsparameter wurden Veränderungen der Myokardwanddicke, der linksventrikulären Ejektionsfraktion sowie die Lebensqualität anhand des Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-OSS) erfasst.
Ergebnisse der Interimsanalyse
Die vorgestellten Daten belegen, dass die BioVAT-Transplantate gut verträglich sind und ein für die Indikation angemessenes Sicherheitsprofil besitzen. Nach drei Monaten zeigte sich eine Zunahme der behandelten Myokardwand um 4,5 mm, eine Verbesserung der linksventrikulären Ejektionsfraktion um 3,9 Prozentpunkte sowie ein Anstieg des KCCQ-OSS um 6,7 Punkte.
Die Langzeitnachbeobachtung über bis zu 36 Monate ergab eine Zunahme der Wanddicke um 2,7 mm, eine Steigerung der Ejektionsfraktion um 6,9 Prozentpunkte und eine Verbesserung des KCCQ-OSS um 17 Punkte.
Hoher medizinischer Bedarf bei fortgeschrittener Herzinsuffizienz
Im Jahr 2023 litten in Deutschland rund 5 % der Bevölkerung an chronischer Herzinsuffizienz unterschiedlicher Schweregrade. Die Erkrankung stellt hierzulande die dritthäufigste Todesursache dar. Bei fortgeschrittener Herzinsuffizienz treten Beschwerden sowohl bei körperlicher Aktivität als auch in Ruhe auf, was bis zur vollständigen Bettlägerigkeit führen kann. Für diese Patient:innen stehen bislang lediglich mechanische Unterstützungssysteme oder eine Herztransplantation als Therapieoptionen zur Verfügung.
Vor diesem Hintergrund bieten die BioVAT-Transplantationen eine vielversprechende neue Behandlungsalternative für Betroffene, die auf Standardtherapien nicht mehr ansprechen. Dr. Lothar Germeroth, CEO von Repairon, erklärte: „Unsere Studienergebnisse belegen weltweit erstmalig, dass andauernde Remuskularisierung des Herzens bei fortgeschrittener Herzmuskelschwäche die Herzfunktion deutlich verbessern und so die Lebensqualität der Patienten erheblich steigern kann. Unsere Herzreparatur mit künstlichem Herzgewebe bietet deshalb einen völlig neuen kausalen Ansatz zur Therapie der Herzmuskelschwäche. Wir sehen nun den Zulassungsstudien mit Spannung entgegen, um Patientinnen und Patienten in der ganzen Welt helfen zu können und letztlich den Erfolg weiter durch Real-World-Daten zu belegen.“
Erwartete Phase-III-Studie
Die aktuellen Ergebnisse stehen im Einklang mit jahrzehntelanger Forschung, einschließlich einer wegweisenden präklinischen Studie sowie dem ersten Nachweis einer erfolgreichen Herzremuskularisierung beim Menschen, der Anfang des Jahres in der Fachzeitschrift Nature veröffentlicht wurde.
Die Zwischenanalyse der bisher 16 behandelten Patient:innen liefert zusätzliche Evidenz für die Sicherheit und Wirksamkeit des Herzpflasters bei fortgeschrittener Herzinsuffizienz. Studienleiter Zimmermann betonte: „Wir sind sehr ermutigt von den bisherigen Ergebnissen und freuen uns auf den Übergang der BioVAT-HF-Phase-II-Studie in eine entscheidende Phase-III-Studie.“