Niemann-Pick-Krankheit (NPC)

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Die Schweizer Stoffwechselexpertin Dr. Marianne Rohrbach gibt Aufschluss über diese äusserst seltene Erkrankung: “NPC-Patienten können körpereigenes Cholesterol insbesondere im Zentralnervensystem und in den inneren Organen nicht richtig prozessieren und verarbeiten (Cholesteroltrafficking), so dass es in sogenannten Lysosomen innerhalb der Zelle gespeichert bleibt und zu schweren strukturellen und funktionellen Schäden an Zellen und Geweben führt”. (MediaPlanet_2012).

Im Januar 2016 hatte das Pharma-Unternehmen Vtesse bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) VTS-270 für die Behandlung der Niemand-Pick-Krankheit, kurz NPC genannt, den Status der „Breakthrough Therapy” erteilt hatte,nachdem FDA und die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) VTS-270 zuvor bereits den Status als „Orphan Drug” erteilt hatten. Anfang Oktober konnte das Unternehmen nun bekannt geben, dass der erste deutsche Patient in der weltweiten Zulassungsstudie seines Prüfarzneimittels VTS-270 für die Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 („NPC”) behandelt wurde. VTS-270 ist eine gut beschriebene Mischung von Beta-Cyclodextrinen (HPbCD) mit einem spezifischen Fingerabdruck der Mischung, der sie von anderen HPbCD-Mischungen unterscheidet. Außerhalb der Vereinigten Staaten und Deutschland haben klinische Prüfer bereits Patienten im Vereinigten Königreich, in Frankreich, in Spanien und in der Türkei für die klinische Phase-IIb/III-Studie von VTS-270 rekrutiert und sie setzen die Rekrutierung fort.

Die laufende prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase IIb/III-Studie des Prüfarzneimittels VTS-270 von Vtesse wird derzeit mit Patienten durchgeführt, die von der NPC-Krankheit betroffen sind. Es handelt sich hierbei um eine dreiteilige Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von VTS-270, das alle zwei Woche intrathekal (IT) verabreicht wird. Geplant ist die Aufnahme von ca. 51 Patienten. Man geht aufgrund von Studien der NPC-Krankheit in präklinischen Modellen davon aus, dass die intrathekale Verabreichung wichtig für die Abschwächung dieser Nervenkrankheit ist. Die Daten der klinischen Phase-I/II-Studie, die bei 14 Patienten mit NPC erhoben worden waren, wurden Anfang des Jahres auf dem 2016 World Symposium über lysosomale Speicherkrankheiten in San Diego. Kalifornien, vorgestellt.

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