Burosumab bei Rachitis (X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH))
-
©Pixabay_geralt
Hinter dem Kürzel XLH ( X-chromosomale Hypophosphatämie) verbirgt sich die häufigste Form der erblichen Rachitis. Es handelt sich dabei um eine, Anomalien in Knochen, Muskeln und Gelenken verursachende, sehr selten, genetisch bedingte Erkrankung. Betroffen sind auch Menschen, in deren Familien diese Krankheit noch nie auftrat. Meist wird sie jedoch vom Träger des Gens an die Kinder weiter vererbt. Der auf dem X-Chromosom vorliegende Gendefekt, verursacht eine vermehrte Ausscheidung von Phosphat über den Urin und eine schlechte Aufnahme über den Darm, was zu chronisch niedrigen Phosphatwerten im Blut führt. Phosphat ist ein wichtiger Mineralstoff, der eine Schlüsselrolle im Energiestoffwechsel des menschlichen Körpers übernimmt und für die Muskelfunktion und die Bildung gesunder Knochen und Zähne benötigt wird. XLH ist zwar nicht heilbar, jedoch können Therapien, die den Phosphatspiegel im Körper wieder ausgleichen, zur Linderung der Krankheitssymptome beitragen.
Das japanische Unternehmen Kyowa Kirin Co. Ltd gab nun bekannt, dass für Burosumab (Markenname CRYSVITA®) die EU nun auch die Zulassung zur subkutanen Injektion für die Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) erteilt hat. Damit können sich Patienten (oder geeignetes Pflegepersonal) sich die Spritze selbst (bei zugelassener Indikation) verabreichen. Voraussetzung dafür ist allerdings, dass Behandlung mit Burosumab weiterhin von Ärzten eingeleitet wird, die Erfahrung in der Therapie von Patienten mit Knochenstoffwechselerkrankungen haben. Wenn die Patienten dann eine stabile Dosis erhalten, kann der Arzt empfehlen, dass die Verabreichung nach einer entsprechenden Einweisung vom Patienten selbst durchgeführt werden kann. Die erste selbst verabreichte Dosis nach Einleitung der Medikamentenbehandlung oder nach einer Dosisänderung muss jedoch stets unter der Aufsicht einer medizinischen Fachkraft erfolgen.
Abdul Mullick, Präsident von Kyowa Kirin: „Mit dieser Zulassung wurde ein weiterer wichtiger Meilenstein für die Behandlung von Menschen gelegt, …. um die Lebensqualität der Patienten und von deren Familien zu steigern”….
Quelle: www.businesswire.com