Selumitinib für Kinder mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1)
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Mit dem neuen Proteinkinase-Inhibitor Selumitinib steht Kindern mit Neurofibromatose Typ 1-bedingten plexiformen Neurofibromen eine On-Label-Therapieoption zur Verfügung.
Die seltene genetische Erkrankung Neurofibromatose Typ 1 (NF1) betrifft weltweit “nur” eine von 3000 Personen und entsteht durch spontane oder erbliche Mutationen des NF1-Gens. Erkennbare Symptome sind unter anderem weiche Knötchen unter der Haut (kutane Neurofibrome) und eine veränderte Hautpigmentierung. Durch die eingeschränkte Lebensqualität der Betroffenen besteht ein hoher Bedarf an geeigneten Therapieoptionen.
Nun hat die EMA den Proteinkinase-Inhibitor Selumitinib (Koselugo®) von AstraZeneca und Merck Sharp & Dohme (MSD) zur Behandlung der NF1-bedingten plexiformen Neurofibrome (PN) und kann als Monotherapie bei Kindern ab drei Jahren und Jugendlichen mit symptomatischen, inoperablen PN bei Neurofibromatose Typ 1 zugelassen.
Der Wirkstoff Selumetinib kann das Wachstum der Tumorzellen bei Neurofibromatose Typ 1 verlangsamen und die Wirksamkeit wurde in einer unverblindeten, multizentrischen, einarmigen Phase II-Studie an 50 pädiatrischen NF1-Patienten mit inoperablem PN und erheblicher Morbidität untersucht… Es wurde eine klinisch relevante Verbesserung von PN-bezogenen Symptomen, wie z.B. Schmerzen, erreicht.
Koselugo® ist auf ärztliche Verschreibung als 10 mg und 25 mg Hartkapseln verfügbar und wird zweimal täglich peroral verabreicht.
Wie alle neuartigen Arzneimittel unterliegt auch dieses Arzneimittel dem “Additional Monitoring”, einer zusätzlichen Überwachung durch die Arzneimittelbehörden, um eine schnelle Identifizierung neuer sicherheitsrelevanter Erkenntnisse zu ermöglichen.
Quelle: PM_AZ vom 22. Juni 2021: Koselugo approved in the EU for children with neurofibromatosis type 1 and plexiform neurofibromas